RTR242: Ontmoet die "langlewendheidspil" wat ontwikkel is deur 'n opstartonderneming wat deur Sam Altman ondersteun word.

Die strewe om langer en beter te leef was nog altyd die kern van die wetenskap, maar onlangse vooruitgang in biotegnologie omskep hierdie ambisie in iets toenemend konkreet. Dit is in hierdie konteks dat [die volgende] na vore kom. RTR242, ontwikkel deur Retro Biowetenskappe, opstart ondersteun deur Sam AltmanDie middel, wat as 'n potensiële "langlewendheidspil" aangebied word, is nie net om spesifieke siektes te behandel nie, maar ook om direk op die sellulêre meganismes wat met veroudering verband hou, in te werk.

Hoe die RTR242-pil werk

A RTR242 Dit word beskryf as 'n kleinmolekulêre middel wat ontwikkel is om direk op een van die liggaam se mees fundamentele meganismes in te werk: autofagieSelregenerasie is 'n natuurlike proses wat verantwoordelik is vir die "skoonmaak" en herwinning van beskadigde komponente binne selle. Met veroudering is hierdie funksie geneig om doeltreffendheid te verloor, wat die ophoping van sellulêre puin toelaat wat weefselfunksie benadeel, veral in die brein.

In die praktyk is die voorstel van RTR242 é verhoog outofagievloeiMet ander woorde, dit stimuleer en versnel hierdie sellulêre herwinningstelsel. Anders as breër benaderings, soos dieetveranderinge of metaboliese intervensies, werk die verbinding op 'n geteikende manier en poog om spesifieke sellulêre bane te heraktiveer wat die afbraak en hergebruik van defektiewe proteïene reguleer.

Hierdie meganisme kry besondere relevansie in neurodegeneratiewe siektes soos Alzheimer siekte, waarin daar 'n progressiewe ophoping van abnormale proteïene in die brein is. Hierdie proteïene, dikwels verkeerd gevou of beskadig, vorm giftige aggregate wat kommunikasie tussen neurone belemmer en bydra tot kognitiewe agteruitgang.

Deur outofagie te stimuleer, die RTR242 busca verminder hierdie ophoping van sellulêre puinDit laat die selle toe om hierdie skadelike strukture weer te verwerk en uit te skakel. Die sentrale idee is om 'n balans te herstel wat, onder normale toestande, 'n gesonde sellulêre omgewing sou handhaaf en langtermyn skade sou voorkom.

Nog 'n belangrike punt is dat outofagie ook gekoppel is aan langlewendheid. Studies toon dat prosesse soos vas hierdie pad natuurlik aktiveer, wat help verduidelik waarom spesifieke metaboliese praktyke met sellulêre voordele geassosieer word. RTR242 Dit poog om hierdie effek farmakologies te herhaal, en bied 'n meer beheerde en potensieel toeganklike alternatief.

Benewens die impak daarvan op die brein, kan verhoogde outofagie sistemiese effekte hê. Omdat die ophoping van defektiewe proteïene en beskadigde organelle in verskillende weefsels plaasvind, kan die werking van outofagie 'n bydraende faktor wees. RTR242 In teorie kan dit bydra tot die algehele instandhouding van die organisme deur prosesse wat met sellulêre veroudering geassosieer word, te vertraag.

A RTR242 Dit verteenwoordig 'n nuwe generasie terapieë wat nie net gefokus is op die behandeling van simptome nie, maar ook op die aanspreek van die biologiese oorsake van veroudering en sellulêre degenerasie. Die werking daarvan is gebaseer op die idee dat deur die liggaam se natuurlike "skoonmaak"-vermoë te herstel, dit nie net moontlik is om spesifieke siektes te bestry nie, maar ook om die lewensgehalte en lewensverwagting te verbeter.

Menslike toetsfase

Tans is die RTR242 word in die oproep gevind Fase 1 van kliniese proewe in menseDit is die eerste keer dat die verbinding aan mense buite 'n laboratoriumomgewing toegedien is. Hierdie fase het begin na die voltooiing van vorige fases soos bewys van konsep, prekliniese studies in diere, en IND (Investigational New Drug) magtiging, wat amptelik die begin van menslike proewe magtig. Die verantwoordelike opstartonderneming het aangekondig dat hulle verwag om hierdie fase in... te begin. AustraliëDie land is juis gekies vanweë sy rats regulatoriese struktuur vir aanvanklike menslike studies, tussen die einde van 2025 en die begin van 2026, met die eerste vrywilligers wat die verbinding in 'n beheerde omgewing ontvang het.

Na Fase 1, Die hoofdoelwit is nog nie om te bewys of die pil teen veroudering of siektes soos Alzheimer se siektemaar eerder evalueer veiligheid, verdraagsaamheid en dwelmgedrag in die menslike liggaamDie toetse behels tipies 'n klein aantal deelnemers, dikwels gesonde vrywilligers, om te verstaan ​​hoe die liggaam die stof absorbeer, metaboliseer en elimineer, asook om potensiële newe-effekte te identifiseer.

Verder begin navorsers ook om te definieer veilige dosisreekseDit is 'n noodsaaklike stap om vorentoe te beweeg na die volgende stadiums. Selfs al kan aanvanklike tekens van voordeel waargeneem word, word dit nog nie as voldoende wetenskaplike bewys van doeltreffendheid beskou nie. Dit is in hierdie stadium dat die grondslag vir alle daaropvolgende kliniese ontwikkeling gelê word, aangesien enige veiligheidskwessie die projek heeltemal kan stop.

Na Fase 1 moet die middel steeds deur ander stadiums gaan voordat dit die mark bereik. Fase 2 Dit brei die aantal deelnemers uit en begin meer direk ondersoek instel of die behandeling werklik werk, benewens die aanpassing van ideale dosisse. Wat betref... Fase 3 Dit behels honderde of selfs duisende pasiënte wat die nuwe middel met bestaande behandelings of 'n placebo vergelyk om die doeltreffendheid en veiligheid daarvan op groot skaal te bevestig. Slegs na hierdie stappe kan die stof vir regulatoriese goedkeuring ingedien word.

In Brasilië word hierdie regulatoriese proses hoofsaaklik uitgevoer deur ANVISA (Nasionale Gesondheidsbewakingsagentskap), met monitering deur navorsingsetiekkomitees. Die agentskap evalueer alle kliniese data wat in die verskillende fases gegenereer word en magtig slegs kommersialisering indien daar konsekwente bewyse is van veiligheid, doeltreffendheid en kwaliteitSelfs na goedkeuring ondergaan die middel steeds 'n bykomende stap genaamd farmakovigilanse, waarin die effekte daarvan steeds in die werklike bevolking gemonitor word.

Vooruitgang in Retro Biowetenskappe

A Retro Biowetenskappe Dit het 'n eenvoudige voorstel: om veroudering as 'n biologiese probleem te behandel wat met wetenskap bestry kan word. Die posisionering daarvan som hierdie ambisie goed op in die slagspreuk. "Ons verhoog die lewensverwagting van gesonde mense met 10 jaar."In die praktyk beteken dit die ontwikkeling van terapieë wat nie net die lewe kan verleng nie, maar ook ouderdomsverwante siektes kan verminder of omkeer.

“Die genesing van kanker sal die lewensverwagting met ongeveer drie jaar verleng, en die genesing van hartsiektes met ongeveer vier. Om 10 jaar van gesonde lewe by die volwasse bevolking te voeg, sal 'n selfs groter impak hê – een van die grootste prestasies in die geskiedenis van gesondheid.”

Joe Betts-LaCroix, uitvoerende hoof van Retro Biosciences, in 'n onderhoud met Business Insider.

Alhoewel die RTR242 Alhoewel dit die bekendste projek is, is dit slegs een van verskeie navorsingsgebiede Die maatskappy se strategie is om gelyktydig met verskillende tegnologieë te werk en veroudering deur verskeie weë (brein, bloed en selfs weefselregenerasie) aan te val. Dit toon dat die doelwit nie is om op 'n enkele oplossing staat te maak nie, maar om 'n omvattende benadering te bou. volledige portefeulje van terapieë.

“Ek is geneig om meer geïnteresseerd te wees in terapieë wat veroudering omkeer as in dié wat dit vertraag, want die idee van 'vertraag' lyk soos 'n flou sous. (...) Ons het 'n smaak vir die tipe terapeutiese programme wat ons interessant vind, wat 'n aspek van ons biologie herdefinieer na 'n wesenlik jonger ouderdom.”

Joe Betts-LaCroix, uitvoerende hoof van Retro Biosciences, in 'n onderhoud met Business Insider.

Een van hierdie fronte is die program iMG, gefokus op siektes van die sentrale senuweestelsel. Dit gebruik iPS-sel-afgeleide mikrogliale voorlopersDit is selle wat in die laboratorium herprogrammeer word om verlore funksies in die brein te herstel. Die idee is om mikroglia-selle te vervang of te herstel, wat mettertyd ophou om die senuweestelsel voldoende te beskerm. Binne hierdie program is die RTR888, wat reeds bewys van konsep geslaag het en in die prekliniese fase is.

Nog 'n lyn is die iHSC, gefokus op bloedafwykings. In hierdie geval werk die maatskappy saam met hematopoïetiese stamselle afgelei van iPSC'sin staat om die bloedstelsel te regenereer. Die doel is om "jonger" en meer funksionele selle te skep om dié te vervang wat doeltreffendheid met veroudering verloor het. Die hoofkandidaat hier is... RTR890, wat ook reeds deur die bewys-van-konsep-fase gevorder het en nou in die prekliniese fase is.

Daarbenewens belê die maatskappy in 'n ander benadering genaamd weefselherprogrammeringIn hierdie model word verjongingsfaktore direk op die liggaam toegedien via virale vektore (AAV's), met die doel om verouderde selle te herstel. Hierdie tegnologie word bestudeer vir toestande soos osteoartritis en ouderdomsverwante gehoorverlies, en is steeds in die bewys-van-konsep-fase.

Vennootskap met Sam Altman en OpenAI

Die verhouding tussen die Retro Biowetenskappe e Sam Altman Dit begin selfs voordat die maatskappy geskep word. Altman was hoofsaaklik verantwoordelik om die projek lewensvatbaar te maak, en het ongeveer... US $ 180 miljoen om die opstartonderneming te loods. Hierdie belegging was nie net finansieel nie, maar ook strategies, en het die maatskappy binne 'n ekosisteem geposisioneer wat tegnologie, kunsmatige intelligensie en biotegnologie verbind.

Die bydrae van OpenAI na die Retro Biowetenskappe Dit gaan verder as konseptuele ondersteuning; dit is direk betrokke by wetenskaplike ontwikkeling. In 2024 het die twee 'n samewerking aangekondig wat op biotegnologie fokus, wat gelei het tot die skepping van... GPT-4b mikro, 'n kunsmatige intelligensiemodel wat spesifiek ontwerp is om met biologiese data te werk, soos proteïenvolgordes en komplekse sellulêre prosesse.

Anders as tradisionele modelle wat op teks of kode fokus, die GPT-4b mikro- is opgelei vir om veranderinge in biologiese stelsels te verstaan ​​en voor te stel...veral dié wat verband hou met sellulêre herprogrammering. Dit sluit in die voorspelling van hoe klein veranderinge in proteïene selgedrag kan verander, iets wat in die laboratorium jare van probeerslae sou neem. Met KI word hierdie proses gelei deur hoogs verfynde simulasies en voorspellings.

Een van die mees relevante resultate van hierdie vennootskap was die gebruik van die model om faktore betrokke by te optimaliseer. sellulêre herprogrammering, 'n noodsaaklike stap in die "verjonging" van verouderde selle. Volgens die vrygestelde data kon die stelsel veranderinge voorstel wat met tot 50 keer die uitdrukking van herprogrammeringsmerkersDit dui op 'n baie groter doeltreffendheid in die aktivering van hierdie proses. In die praktyk beteken dit dat dit meer haalbaar word om volwasse selle in jonger, meer funksionele toestande te omskep.

Wat is jou mening oor mediese eksperimente wat verband hou met langlewendheid, soos die pil? RTR242? Vertel ons in die kommentaar hieronder!

Kyk ook:

Bron: Retro Bio.

Nagesien deur Luis Antonio Costa op 26/03/26